مستقبل علاج GA
هناك أمل جديد للأشخاص الذين يعيشون مع ضمور جغرافي (GA) ، وهو شكل متقدم من أمراض العيون ، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (AMD الجاف). يأمل العلماء أن يكونوا قريبين من علاجات جديدة للحالة التي ثبت صعوبة علاجها في الماضي.
في AMD الجاف ، تتشكل آفات صفراء صغيرة تسمى drusen تحت شبكية العين. إذا نمت بشكل أكبر ، يمكن أن تمنع البراريق المغذيات من الوصول إلى شبكية العين وتسبب موت الخلايا. تصبح بصرك غير واضح ، وإذا تقدم AMD إلى GA ، فقد تواجه مشكلة في الرؤية من الجزء المركزي من رؤيتك.
هناك نوعان من AMD ، الرطب والجاف. يؤثر AMD الجاف على حوالي 90 ٪ من جميع الأشخاص المصابين بـ AMD وعادةً ما يزداد سوءًا ببطء. على الرغم من أن علاجات AMD الرطبة قد تطورت بسرعة في السنوات القليلة الماضية ، إلا أن الابتكارات في الشكل الجاف للحالة جاءت بوتيرة أبطأ.
مايكل كوبر ، طبيب العيون ومدير التعليم الطبي في Eyes on Eyecare ، يصف GA بأنه “مرض حاليًا لا رجعة فيه ومدمّر بصريًا لملايين الأشخاص.”
“نريد مساعدة الأشخاص الذين يعانون من GA على استعادة بعض السيطرة وتمكينهم من خلال تحديد GA في وقت سابق ، حتى يتمكنوا من عيش حياتهم بالطريقة التي يريدونها ،” كما يقول. وعلى الرغم من أن فقدان البصر من GA دائم ، إلا أن العلاجات المستقبلية قد توقف أو تبطئ المرض من أن يزداد سوءًا بمرور الوقت.
في الوقت الحالي ، العلاجات الوحيدة التي قد تقلل من تطور AMD الجاف هي الفيتامينات والمكملات الغذائية. وبمجرد أن يتطور المرض إلى GA ، لا توجد علاجات – فقدان البصر في هذه المناطق دائم. على الرغم من ذلك ، حقق الباحثون مؤخرًا اختراقات مثيرة في متابعة علاجات GA ، بما في ذلك الأدوية والجراحة.
ما هو دور النظام التكميلي في GA؟
تعمل العديد من علاجات GA الناشئة على التحكم في جزء من جهاز المناعة يسمى النظام التكميلي. يتعاون هذان النظامان لحمايتك من الأشياء التي يمكن أن تجعلك مريضًا مثل الفيروسات والبكتيريا. يعزز نظامك التكميلي نظام المناعة لديك عن طريق تشغيل البروتينات التي تساعد في الحفاظ على صحتك.
يشكل حوالي 50 بروتينًا صغيرًا في بلازما الدم نظامك التكميلي. عادة ، تكون هذه البروتينات خاملة حتى يتسبب بها شيء ما ، مثل الإصابة أو مقاومة البكتيريا. يؤدي هذا إلى إطلاق تفاعل متسلسل وقائي يسمى الشلال ، حيث يتم تشغيل بروتين واحد ، متبوعًا بآخر وآخر.
في بعض الأحيان ، تعمل البروتينات في نظامك التكميلي بجهد كبير ، ويثيرها جسمك كثيرًا. عندما يحدث هذا ، فإنه يزيد من فرص الإصابة بالأمراض ، بما في ذلك AMD ، والتي يمكن أن تؤدي إلى GA.
ما هي بعض العلاجات الواعدة لـ GA؟
تستهدف العلاجات الواعدة لـ GA النظام التكميلي. يقول كوبر إن الباحثين لم يكن لديهم فهم قوي للعلم الكامن وراء GA ، ولكن في الآونة الأخيرة ، أصبح النظام التكميلي “منطقة بارزة لأبحاث الضمور الجغرافي”.
استوعب الباحثون نوعين من البروتين في دمك ، بروتينات C3 و C5. عادةً ما تتخلص هذه البروتينات من الجراثيم التي تجعلك مريضًا ، لكنها يمكن أن تسبب الالتهاب وتهاجم الخلايا السليمة أيضًا.
يعتقد الباحثون أن C3 و C5 يلعبان دورًا مهمًا في ما إذا كنت ستحصل على AMD وفي النهاية GA. لقد كانوا يدرسون العلاجات التي تعمل على إبقاء النظام التكميلي تحت السيطرة وإبطاء نمو آفات GA. في حين أن التجارب السريرية المبكرة لم تكن ناجحة ، فقد أظهرت الدراسات الحديثة إمكانات أكبر.
مثبطات المكملة
أحد العلاجات الممكنة هو حقن العين يسمى مثبط المكمل. وهو يعمل عن طريق إبطاء C3 ونمو آفات GA لدى الأشخاص المصابين بـ AMD الجاف. وجدت دراسة أجريت على العلاج ، المسمى pegcetacoplan (Syfovre) ، أنه يمكن أن يساعد في إبطاء نمو الآفة لدى أولئك الذين يتلقون حقنًا شهريًا وأولئك الذين يحصلون على حقن كل شهرين.
بناءً على نتائج ثلاث دراسات ، قامت إدارة الغذاء والدواء بتتبع الدواء بسرعة. تعمل عملية التتبع السريع على تسريع عملية تطوير ومراجعة العلاجات الجديدة المهمة حتى يتمكنوا من الوصول إلى الأشخاص في وقت أقرب. تدرس إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ما إذا كان الدواء سيلبي “حاجة طبية غير ملباة” ، مما يعني أنه لا يوجد حاليًا علاج لحالة طبية معينة ، مثل الضمور الجغرافي.
مثبط مكمل آخر ، يسمى avacincaptad pegol (Zimura) ، يبطئ GA من أن يزداد سوءًا عن طريق استهداف بروتين C5. وجدت إحدى الدراسات أن الأشخاص الذين تناولوا الدواء ، عن طريق حقن العين ، أبطأوا من GA بنحو 27 ٪ على مدار 12 شهرًا.
في أواخر عام 2022 ، وصفت إدارة الغذاء والدواء العلاج بأنه علاج مبتكر. مثل المسار السريع ، تعمل هذه العملية أيضًا على تسريع تطوير ومراجعة بعض الأدوية. يهدف العلاج الاختراق إلى علاج حالة خطيرة ، وقد تُظهر الأدلة المبكرة أن العقار له ميزة على العلاج المتاح.
إلى جانب اللقطات ، يدرس الباحثون أيضًا مثبطات مكملة في شكل أقراص. هذه التجارب السريرية ليست بعيدة مثل تلك الخاصة بالعلاجات التي تتناولها كجرعة واحدة.
جراحة العلاج الجيني
أحد الجوانب السلبية المحتملة لحقن العين هو أنك قد تحتاجها مرة في الشهر أو كل شهرين مدى الحياة. لكن الباحثين يبحثون عن خيار آخر لـ GA قد تحتاجه مرة واحدة فقط.
إنه علاج جيني مصمم لمساعدة العين على صنع بروتين يسمى العامل المكمل الأول (CFI). يحافظ CFI على المكمل في الفحص ، ويمكن أن يؤدي تعزيزه بلقطة لمرة واحدة يتم تسليمها أسفل شبكية العين إلى موازنة نظام مكمل مفرط النشاط.
يقول كوبر إن العلاج الجيني هو الموجة التالية من علاجات GA. “مع تقدم الوقت ، أصبحنا أكثر تطورًا مع قدرتنا على صياغة هذه الأدوية ، وأعتقد أننا سنرى المزيد من هذا النوع من الإيصال.”
وجدت بيانات الدراسة المبكرة أن معظم الأشخاص الذين خضعوا للعلاج أظهروا ارتفاعًا في مستويات CFI. رأى البعض هذه النتائج أكثر من عام بعد العلاج. يواصل الباحثون دراسة العلاج الجيني لـ GA في التجارب السريرية الجارية.
معدل فيتامين أ
فيتامين (أ) ضروري للرؤية ولكن يمكن أن يتحول إلى مادة سامة ويشكل ما يسميه العلماء “الثنائيات”. لطالما اعتقد الباحثون أن الثنائيات تلعب دورًا في ما إذا كنت ستصاب بالجفاف AMD. الآن ، يدرسون شكلاً معدلًا كيميائيًا من فيتامين (أ) يمكنه درء وعلاج AMD الجاف.
يحل الدواء ، وهو كبسولة تسمى ALK-001 ، محل فيتامين أ الطبيعي في جسمك بنسخة تعمل على إبطاء عملية صنع الثنائيات. يبحث العلماء حاليًا في مدى نجاح الدواء في إبطاء GA.
