موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء ألزهايمر يجلب الأمل ، بعض المخاوف المتعلقة بالسلامة
7 يوليو 2023 – يقوم الخبراء في مجال مرض الزهايمر بإلقاء أعمال مثل “الاختراق” و “الاحتفال” و “الإثارة” ، بعد يوم واحد منحت ادارة الاغذية والعقاقير الموافقة الكاملة على دواء جديد لعلاج المراحل المبكرة من المرض.
مع عدم وجود علاج في الأفق ، فإن أي موافقة جديدة تبشر بالأمل ، بما في ذلك مع عامل مثل Leqembi الذي أبطأ تطور المرض بمعدل 27 ٪ في البحث. تشمل المخاوف تقارير عن بعض الآثار الجانبية النادرة ولكنها قد تكون خطيرة ، مثل تورم الدماغ أو النزيف ، مما دفع إدارة الغذاء والدواء إلى طلب تحذير محاصر على ملصق الدواء.
يمكن أن يكون السعر في الاعتبار أيضًا. تقدر تكلفة Lecanemab بـ 26500 دولار سنويًا ، وهو ما يبرره صانع الأدوية Eisai بالقول إن كل مريض يعالج لديه 37600 دولار لكل مريض في السنة” في المجتمع.
يهدف Lecanemab إلى إبطاء التقدم لدى الأشخاص الذين يعانون من مشاكل في التفكير والذاكرة في المرحلة المبكرة من مرض الزهايمر. إنه ليس علاجًا ولا يعكس تقدم الأشخاص الذين يعيشون بالفعل مع مرض أكثر تقدمًا.
الأول من نوعه
“هذه هي الموافقة التقليدية الأولى على الإطلاق على علاج معدّل لمرض الزهايمر. قالت سوزان بيشين ، الرئيس والمدير التنفيذي للتحالف غير الربحي لأبحاث الشيخوخة ، “إنه فوز كبير للمرضى وأسرهم”. وأضافت أن التحالف “مسرور” لأن هذا الوكيل حصل على الموافقة الكاملة من إدارة الغذاء والدواء.
نحن نعلم أنه ليس علاجًا أو حتى علاجًا سيكون له تأثير طويل الأمد. ولكن الحصول على علاج يبطئ من تطور مرض الزهايمر المبكر بنسبة 27٪ على مدار 18 شهرًا – قد يعني ذلك الكثير للأشخاص الذين يعانون من ضعف إدراكي خفيف “.
بعد عام ونصف من تناول الدواء ، أخر Leqembi أعراض مرض الزهايمر لأكثر من 5 أشهر مقارنة بالدواء الوهمي.
عندما سُئلت عما إذا كان من المحتمل أن يحدث هذا اختلافًا في الحياة اليومية للناس ، أجابت ريبيكا إديلماير ، حاصلة على درجة الدكتوراه ، وكبيرة مديري المشاركة العلمية في جمعية الزهايمر ، بنعم. 5.3 أشهر إضافية من التأخر في التقدم مقارنة بالدواء الوهمي في البحث “ستكون ذات قيمة كبيرة للفرد في مرحلة مبكرة. وهذا يعني مزيدًا من الوقت مع العائلة وحضور التخرج والاستقلال … حتى يتمكنوا من الاستمرار في عيش حياة ذات معنى “.
قال مايكل وينر ، أستاذ الطب الإشعاعي والتصوير الطبي الحيوي والطب والطب النفسي وعلم الأعصاب في جامعة كاليفورنيا ، سان فرانسيسكو ، إن هناك أملًا الآن للأشخاص الذين يعانون من مرض الزهايمر المبكر. “الصورة الكبيرة هي أن هذا اختراق.”
إذا كنت أنت أو أحد أفراد أسرتك في مراحل مبكرة ، فقد “حان الوقت الآن للوصول إلى طبيب لإجراء التقييم” ، كما قال وينر ، وهو أيضًا باحث رئيسي في مبادرة التصوير العصبي لمرض الزهايمر ، وهي أكبر دراسة قائمة على الملاحظة في الولايات المتحدة. عالم لمرض الزهايمر.
“إذا انتظر الناس وقتًا طويلاً ، فقد يُغلق الباب.”
ما مدى أمان العلاج؟
هناك بالتأكيد أحداث سلبية أو آثار جانبية مرتبطة بالعلاج. هذا هو السبب في أنه يحمل ما يسمى تحذير الصندوق الأسود ، قال وينر.
يعتبر التحذير المعبأ من قِبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) أعلى تحذير متعلق بالسلامة لمخاطر “الأحداث الخطيرة والمهددة للحياة”. القلق بشأن Leqembi والأدوية الأخرى المستخدمة لعلاج مرض الزهايمر هو تشوهات التصوير المرتبطة بالأميلويد (ARIA) في الدماغ. تشمل الآثار الجانبية ARIA النزيف الدقيق وتورم الدماغ.
قال بيشين إنه من المهم أن يعرف الجمهور هذه المخاطر ومناقشتها مع أطبائهم. وقالت إن المخاطر “ضئيلة بالنسبة لكثير من الناس” ، لكنها أضافت أن الأشخاص الذين لديهم نسختين من طفرة جينية تسمى APOE4 هم أكثر عرضة لهذه الآثار الجانبية.
قال إديماير إن التحذير المعبأ يهدف إلى لفت الانتباه إلى بعض هذه الآثار الجانبية. “نحن نرحب حقًا بهذه المناقشات التي ستجرى بين الأفراد أو العائلات والأطباء حتى يتمكنوا من اتخاذ قرارات علاجية مفروضة.” وأضافت أن العديد من الأدوية لعلاج الحالات الأخرى تحمل تحذيرات صندوق إدارة الغذاء والدواء.
حذر واينر من استخدام عقار Leqembi في الأشخاص الذين يتناولون أدوية تسييل الدم بسبب خطر حدوث نزيف. إنه ليس تحذيرًا رسميًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، “ولكن إذا كنت تتناول مميعًا للدم ، فقد يتحول النزيف الميكروبي إلى نزيف كبير.”
وأوضح أن نزيفًا حادًا في المخ يمكن أن يكون خطيرًا للغاية. كان هناك عدد قليل من الأشخاص ، القليل منهم فقط ، يتناولون الأجسام المضادة أحادية النسيلة مثل Leqembi أو aducanumab الذين عانوا من نوبات أو دخول المستشفى أو الموت.
حاجة غير ملباة
كان من المتوقع إلى حد كبير الموافقة الكاملة. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة مستعجلة لـ Leqembi في يناير بعد أن أشارت دراسة أولى إلى أنها قد تؤخر تطور المرض. تمنح الوكالة موافقة سريعة عندما تكون هناك حاجة غير ملباة ويظهر الدواء واعدًا أوليًا أثناء إجراء دراسات أكبر. في هذه الحالة دراسة ثانية أكد الفائدة السريرية ومنحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة الكاملة.
أيضًا ، في الشهر الماضي ، قامت المجموعة الاستشارية FDA بمراجعة الأدلة الخاصة بـ Leqembi صوتوا بالإجماع للتوصية بالموافقة. إن إدارة الغذاء والدواء ليست ملزمة بقرارات المجلس الاستشاري ، ولكنها عادة ما تتبع إرشاداتهم.
يعالج Lecanemab السبب الكامن وراء مرض الزهايمر. قلل العلاج من مستويات لويحات الأميلويد في الدماغ ، والتي لطالما اعتقدت أن تراكمها هو السبب الرئيسي في مرض سرقة الذاكرة.
يُعطى العلاج على شكل حقن وريدي مرتين في الشهر. يأمل وينر أن يكون شكل حبوب منع الحمل أكثر ملاءمة متاحًا في المستقبل.
تغطية ميديكير ، بلمحة
أيضًا ، إذا كنت مريضًا في برنامج Medicare ، فستغطي الخطة 80 ٪ من تكاليف الأدوية ولكن هناك بعض المتطلبات التي يجب عليك تلبيتها أولاً. الأول واضح – يجب أن تكون مسجلاً في برنامج Medicare.
لكن مراكز خدمات الرعاية الطبية والرعاية الطبية تتطلب أيضًا تشخيص ضعف الإدراك الخفيف أو الخرف الخفيف لمرض الزهايمر ، مع وجود دليل موثق على وجود لويحات بيتا أميلويد في الدماغ. قال إيدلماير: “هذا أمر بالغ الأهمية ، فأنت لا تريد أن تقدم العلاج لشخص لا يعيش مع مرض الزهايمر”.
يجب على طبيبك أيضًا الاشتراك في سجل معتمد من CMS لإدخال بيانات المريض والحصول على تعويض عن الرعاية. سيهتم طبيبك بهذا الشرط الأخير.
نظرة إلى الأمام
أكملت شركة الأدوية Lilly دراسة المرحلة الثالثة لجسم مضاد أحادي النسيلة قيد التطوير لمرض الزهايمر. يطلق عليه donanemab ومن المتوقع أن يتم عرضه على FDA للمراجعة قريبًا.
جسم مضاد آخر وحيد النسيلة ، تمت الموافقة عليه بالفعل من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لمرض الزهايمر ، هو Aduhelm. كانت الموافقة في يونيو 2021 مثيرة للجدل. صوت جميع أعضاء المجلس الاستشاري لإدارة الغذاء والدواء ضد الموافقة.
قدم وينر وجهة نظر متفائلة وصورة كبيرة.
قال: “أعتقد أنه في حياتنا ، سنرى القدرة على منع التدهور المعرفي والخرف من خلال تحديد الأشخاص الذين يعتقدون أنهم طبيعيون تمامًا وعلاجهم قبل ظهور الأعراض”.
عادة ما يتطور مرض الزهايمر ، الذي يصيب 6.5 مليون أمريكي ، على مدى 15 عامًا ، وفي معظم ذلك الوقت ، لا تظهر أي أعراض على الأشخاص على الإطلاق.
وقال “إنه مثل سرطان البروستاتا في مراحله المبكرة أو سرطان الثدي في مراحله المبكرة”.
ولكن هناك بحث جاري باستخدام عمليات المسح لتحديد الأشخاص الذين لديهم لويحات أميلويد ولكنهم لا يعرفون أنهم مصابون بمرض الزهايمر وعلاجهم بالأجسام المضادة أحادية النسيلة للوقاية من المرض. ابقوا متابعين.
تشجع جمعية الزهايمر الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر ومقدمي خدماتهم على إدخال المعلومات في ملفاتهم شبكة الزهايمر للعلاج والتشخيص (ALZ-NET) التسجيل. تم إطلاقه في عام 2021 ، ويهدف إلى جمع معلومات قوية حول سلامة وفعالية مجموعة واسعة من العلاجات لمرض الزهايمر لتنوير التعليم والرعاية السريرية والبحوث.
اكتشاف المزيد من موقع خبركو
اشترك للحصول على أحدث التدوينات المرسلة إلى بريدك الإلكتروني.
