مرحبًا بكم في تغطية المدونة المباشرة لـ STAT لاجتماع اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والأنسجة والجينات التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي ستقوم يوم الأربعاء بمراجعة deramiocel، وهو علاج خلوي لضمور العضلات الدوشيني الذي طورته شركة Capricor Therapeutics.
إن المخاطر مرتفعة إلى حد ما. وضعت شركة Capricor عقار deramiocel كأحد خيارات العلاج الوحيدة للمراهقين والشباب المصابين بمرض Duchenne الذين فقدوا بالفعل قدرتهم على المشي. وفي دراسة المرحلة الثالثة، حافظ ديراميوسيل على وظيفة الجزء العلوي من الذراع وتجنب فشل القلب الذي يعاني منه معظم المرضى في نهاية المطاف، كما قال كابريكور في ديسمبر الماضي، محققًا الأهداف الأولية والثانوية للتجربة ذات أهمية إحصائية.
واختلفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في مراجعة انتقادية قاسية نُشرت يوم الاثنين، مع استنتاجات الشركة. وخلص مراجعو الوكالة إلى أنه في تحليلهم الخاص، فشل ديراميوسيل في الانفصال عن الدواء الوهمي في الطرف العلوي ونقاط نهاية وظيفة القلب. علاوة على ذلك، قامت شركة كابريكور بإجراء العديد من التغييرات على خطة التحليل الإحصائي لدراسة ديراميوسيل بعد اكتمالها، مما زاد من تشويش النتيجة، حسبما ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
هذه المقالة حصرية لمشتركي STAT+
افتح هذه المقالة – بالإضافة إلى التغطية والتحليلات اليومية لقطاع التكنولوجيا الحيوية – من خلال الاشتراك في STAT+.
هل لديك حساب بالفعل؟ تسجيل الدخول
عرض جميع الخطط
لقراءة بقية هذه القصة اشترك في STAT+.
يشترك
