قالت إدارة الغذاء والدواء يوم الاثنين إن علاج الخلايا الجذعية الذي طورته شركة Capricor Therapeutics لعلاج الحثل العضلي الدوشيني لم يحقق أهداف تجربة المرحلة الثالثة – على عكس ادعاءات الشركة في العام الماضي.
قال كابريكور في ديسمبر الماضي إن الدواء، المعروف باسم ديراميوسيل، حقق كلا من نقطتي النهاية الأولية والثانوية في دراسة عشوائية كبيرة. لقد كانت نتيجة مذهلة لمرض قاتل يصيب الأطفال، والذي ثبت أنه من الصعب علاجه، على الرغم من التقدم الهائل في الطب الوراثي.
وكانت البيانات ملحوظة أيضًا لأنها جاءت في المقام الأول في المراهقين والشباب الذين فقدوا بالفعل القدرة على المشي، وهم مجموعة سكانية ليس لديهم سوى خيارات قليلة. وقال كابريكور إن الدواء يبدو أنه يحافظ على وظيفة الجزء العلوي من الذراع ويمنع فشل القلب الذي يعاني منه معظم المرضى في نهاية المطاف.
هذه المقالة حصرية لمشتركي STAT+
افتح هذه المقالة – بالإضافة إلى التغطية والتحليلات اليومية لقطاع التكنولوجيا الحيوية – من خلال الاشتراك في STAT+.
هل لديك حساب بالفعل؟ تسجيل الدخول
عرض جميع الخطط
لقراءة بقية هذه القصة اشترك في STAT+.
يشترك
